Hastalar, kendi karaciğerlerini “kendileri yetiştirecek”

Deneysel bir karaciğer büyütme tedavisi, insanlarda şimdiye kadarki en büyük testiyle karşılaşıyor. Biyoteknoloji şirketi LyGenesis, bu hafta yaptığı duyuruda bir kişinin lenf düğümlerinde minyatür karaciğerler büyütmek için tasarlanan terapisinin II. Aşama denemesine başladığını bildirdi.

Eğer tedavi umulduğui işe yararsa, hayatı tehdit eden karaciğer hastalığı olan ve klasik nakil seçenekleri mümkün olmayan birçok kişinin hayatını potansiyel olarak kurtarabilir.

Tedavi şimdi LYG-LIV-001 olarak adlandırılıyor ve olağan koşullarda herhangi bir potansiyel nakil alıcısıyla eşleşmeyen bağışlanan karaciğerlerden elde ediliyor. Bu karaciğerlerden hepatosit ismi verilen birtakım hücreler toplanıyor ve bir çözelti içinde süspanse ediliyor. Bu hücreler daha sonra, minimal invaziv cerrahi ve endoskopik ultrason kombinasyonu kullanılarak alıcının üst karın lenf düğümlerine naklediliyor. Buradan itibaren, lenf düğümlerinin, hepatositlerin büyümesine ve ektopik (vücuttaki olağan pozisyonunun dışında) karaciğer dokusunda fonksiyonel hale gelmesine yardımcı olan canlı “biyoreaktörler” olarak hareket etmesi bekleniyor.

LyGenesis, LYG-LIV-001’in son dönem karaciğer hastalıklarının ya da önemli bir kronik organ hasarı durumu olan ESLD’nin tedavisi için onayını almayı umuyor. ESLD ile yıllarca yaşamak mümkün olsa da, yıllık tüm ölümlerin yaklaşık %2’sinin bu hastalıktan kaynaklandığı tahmin ediliyor. Karaciğer nakli tesirli bir tedavi olabilir, lakin bu duruma sahip pek çok kişi organ alıcısı olma kriterlerini karşılamıyor ve her yıl yeni bir karaciğer için bekleme listesindeki bireylerin yaklaşık %17’si hayatını kaybediyor. Salı günü LyGenesis, faz II denemesindeki ilk ESLD hastasının LYG-LIV-001 denemesine başladığını bildirdi.

LyGenesis CEO’su Michael Hufford yaptığı açıklamada, “Bu terapi, ESLD hastalarının kendi bedenlerinde yeni işlevsel ektopik karaciğerler geliştirmesine yardımcı olarak potansiyel olarak dikkate değer bir rejeneratif tıp kilometre taşı olacaktır” dedi ve devam etti: “Çalışmamız başarılı olursa ve FDA onayı alırsak, allojenik hücre tedavimiz, bağışlanan bir karaciğerin düzinelerce ESLD hastasını tedavi etmesini sağlayabilir ve bu da mevcut organ arz-talep dengesizliğinin hastalar lehine değişmesine yardımcı olabilir.”

Ancak bilim insanlarının tedavinin bu ilk hastaya sahiden yardımcı olup olmadığını öğrenmesi aylar alacak. Toplamda 12 hastayı kapsayacak deneyin 2026’nın başına kadar tamamlanması beklenmiyor. Yeniden de bu araştırma ümit verici olmaya devam ederse, pek çok farklı tedavinin önünü açabilir. LyGenesis ayrıyeten böbrekler, timus ve pankreas gibi diğer organları büyütmek için biyoreaktör teknolojisini de geliştiriyor.