Genetik Dünyanın En Ölümcül Sıkıntısını Çözmeye Çok Yakın

Gen tedavisi ve gen düzenleme çalışmaları çok umut verici potansiyele sahip olsalar da husus hakkındaki etik tartışmaları da devam ediyor. Alandaki bütün karmaşaysa karşın genetik bilimcilerden olumlu haberler gelmeye devam ediyor.

Yeni Zelanda‘da bir istekli, yüksek kolesterol ile mücadele amacıyla kendi üzerinde DNA düzenlemesi yapılmasını kabul eden ilk insan oldu. Bu çalışma, gen düzenleme teknolojisinin ileride nasıl tesirleri olabileceğini göstermesi açısından da önemli.

Tarihte bir ilk oldu

ABD merkezli Verve Therapeutics tarafından yapılan çalışmada, gönüllünün karaciğerine gen düzenleme aracı olan CRISPR enjekte edildi ve DNA’sında bulunan tek bir harf değiştirildi. Böylelikle kolesterole neden olan gen düzenlenmiş oldu.

Firmaya göre yapılan bu kolay düzenleme, kişinin “kötü kolesterol” olarak da bilinen LDL kolesterolünün kalıcı olarak düşmesine yardımcı olacak. LDL kolesterol kandaki bir yağ molekülü ve zaman zaman damarların tıkanmasına yahut sertleşmesine neden olabiliyor.

Çalışmaya katılan gönüllünün hali hazırda genetik olarak ekstra yüksek kolesterol riski taşıdığı belirtilirken ayrıyeten bir kalp rahatsızlığından da muzdarip olduğu ifade edildi. Firmaya göre bu teknik, kardiyovasküler rahatsızlıkların önlenmesi için milyonlarca şahısta kullanılabilir.

Bundan 3 yıl önce Verve’i kuran ve firmanın CEO’luğunu da üstlenen Sekar Kathiresan, “Bu işe yararsa ve güvenliyse, kalp krizine yanıt bu olacak -tedavi bu.” sözlerini kullandı. Bundan yaklaşık 10 yıl önce geliştirilmesine karşın sadece az kronik rahatsızlıklar için kullanılan CRISPR’ın tesirli ve inançlı olduğu ortaya çıkarsa, denetim edilemeyen genetik kökenli rahatsızlıklarla mücadelede yeni bir adım atılabilir. PCSK9 isimli geni düzenleme çalışmasında Verve’in başarılı olması durumunda en büyük vefat nedeni olan kalp damar rahatsızlıklarının önüne geçilebileceği öngörülüyor. Üstelik bu formülde yüzbinlerce dolarlık masraf yapmak da gerekmiyor.